千人千言生物医药 | 专访智睿医药谢伟东博士
2019新冠疫情爆发后不久，广州智睿医药科技有限公司依托广州呼吸健康研究院（钟南山团队）、中山大学生命科学学院等开展新药发现工作，研究团队拟通过人工智能筛选、活性验证和成药性评价的“三步走”方式进行抗2019-nCoV新药研发。利用人工智能辅助的虚拟药物筛选系统，以2019-nCoV冠状病毒主蛋白酶（3CLpro)的高分辨率晶体结构对收录已上市药物进行计算筛选，筛选获得打分较优的潜在有效化合物40个！
近日，BIO-PHARM2020组委会有幸邀请到广州智睿医药科技有限公司董事长兼总经理谢伟东博士参与我们【千人千言生物医药】专访栏目，为我们分享一二宝贵见解和经验！
(问题一)BIO-PHARM2020组委会：目前智睿医药已经开发了几条核心管线，请介绍下各模型的开发进展。
(回答一)谢伟东博士：智睿医药聚焦于肿瘤、神经和抗感染领域，目前已建立10个肿瘤靶点药物筛选模型、2个神经退化靶点药物筛选模型及2个抗感染药物筛选模型。其中5条管线进展较快，已获得先导化合物，具体分布在肿瘤领域（3条管线）、神经退化（1条管线），抗感染（1条管线）领域。截止2020年8月已筛选出5个靶点共114个苗头化合物，?M以下化合物40个，＜10 nM的先导化合物4个（其中＜1nM 2个）。
智睿医药已与数家知名药企携手合作，其中3个靶点已就意向靶点获取其临床前候选化合物直至申报IND批件签订协议，进行后期开发阶段。
相比于同质化研究，智睿医药专注于差异化研发，密切关注临床需求，聚焦药品价值。全球而言，上述研发管线进展缓慢，尚无药品上市，多集中于临床I期。相关的转让交易也证明，以上管线极具开发价值。随着管线的顺利推进，智睿医药市值也将大幅提升。
(问题二)BIO-PHARM2020组委会：在开发临床前候选化合物时，传统的人工筛选和高通量筛选等方法，人工智能技术有着怎样的优势？挑战有哪些？
(回答二)谢伟东博士：开发临床前候选化合物，目前存在周期长和成本高的问题。更严重的是，质量不好的PCC也是临床失败率居高不下的重要原因。现如今，人脸识别、自动驾驶、语音识别、语义理解已走入寻常百姓家，人工智能已经在金融、公共安全、教育、交通等领域快速落地。由此可见算法和算力已经得到了迅猛的发展，同时医药领域也从“数据大”转变为“大数据”，从而使AI在医药领域应用变为可能。
相比于传统的筛选技术，AI技术可将3年的工作量缩短至3个月，穷尽更多的分子、完成更多维度的数据验证、获得更多更优质的候选分子。但是，AI应用在其他领域遍地开花的同时，医药领域经常出现“懂药的不懂AI，懂AI的不懂药”场景。知识广度和深度的统一，人才复合型企业在AI医药领域具有极大的竞争优势。
(问题三)BIO-PHARM2020组委会：制药行业可谓是“十年一药”，智睿医药成立的初心是应用大数据和算法赋能药物研发，并提高药物筛选准确率，缩短研发时间，压缩研发费用成本。智睿医药的药物发现平台是如何协助客户增加药物开发成功率的呢？
(回答三)谢伟东博士：从多个方面保证筛选成功率。一是对药物研发的深度认识。从业医药领域30多载，靶点研究、化合物研究、临床前研究、临床研究、药品上市和项目管理，研发流程每个环节都有深入涉足，我们认为，创新药的药物发现阶段是挑战新药研发进程的主要瓶颈之一，其中的数据大有潜力可挖。二是AI与药物研发的有效结合。目前公司已经建立多个大型的数据库，并研发出一套自有算法，针对特定的靶点，智睿医药仅需3个月即可交付苗头化合物，平均准确率高达50%。
AI仅是工具，如何提出正确的问题才是关键。这也是区别于服务型AI新药公司和研发合作型AI新药公司的关键。相比以计算机为核心团队的服务型AI新药公司，更需要合作企业提出正确的问题。而智睿医药作为研发合作型AI新药公司，立足于药品研发的底蕴，在如何提出正确的问题有自己独特的视觉，那么在挖掘新药更大的潜在价值更有竞争力。
智睿医药通过AI新药创制平台，消除新药开发的瓶颈，加速其新药开发进程，提高其新药开发效率，缩短新药向患者的流通时间，最终受益病人及社会。
(问题四)BIO-PHARM2020组委会：年初智睿医药人工智能新药发现平台筛选出了抗新冠化合物Boceprevir，后来也被美国科学家证实抑制效果优秀。能介绍下智睿医药是如何进行筛选并验证的吗？
(回答四)谢伟东博士：疫情突发，刻不容缓。智睿医药研究团队通过人工智能筛选、活性验证和成药性评价的“三步走”方式进行抗2019-nCoV新药研发。
智睿医药利用3CLPro水解酶蛋白与已上市及在研小分子进行计算筛选，1天内已筛选出抗病毒候选物50余种。2020年2月1号，智睿医药公布并购买了其中4个（Boceprevir、阿巴卡韦、双环醇片和达芦那韦）联合钟南山团队进行新型冠状病毒药效实验。2月4日，李兰娟院士团队公布达芦那韦能有效抑制冠状病毒。智睿医药试验结果显示，相比于达芦那韦的IC50值，此次平台筛选出的Boceprevir和双环醇片的抑制效果是达芦那韦的2.7倍和0.93倍。今年7月份南佛罗里达健康大学医学院与亚利桑那大学药剂学学院发表在《Cell Research》杂志上的研究也证明，Boceprevir是上市药品最适合用于抑制新冠病毒的药物。
通过智睿医药人工智能新药创制平台，后续又获得9个验证有效的2019-nCoV 3CLPro水解酶抑制剂。
(问题五)BIO-PHARM2020组委会：除了国内市场外，智睿医药也会拓展全球范围的业务，您认为目前公司需要什么样的合作伙伴去做进一步的产品/市场布局呢？
(回答五)谢伟东博士：从公司成立之初，智睿医药就秉承“急患者之所急”的信念。从药品价值的角度出发，智睿医药致力于持续且深度开发新药管线，差异化精准布局药品赛道。
智睿医药充分利用AI 药物筛选平台提高研发效率和质量，提供技术整合型新药研发路径。对于有创新药诉求且价值理念和公司一致的企业，可以利用双方差异化优势进行合作，最大化发掘药物潜力与价值，加速药物的开发和上市。
——以上来源BIO-PHARM2020【千人千言生物医药】专访栏目